| Tesis Doctorales de la Universidad de Alcalá |
| ANÁLISIS SOBRE LA RELACIÓN ENTRE LA DURACIÓN DEL TRATAMIENTO Y LA RESPUESTA CLÍNICA EN PACIENTES CON MIELOMA MÚLTIPLE Y AMILOIDOSIS TRATADOS EN CONDICIONES DE PRÁCTICA CLÍNICA REAL | | Autor/a | Grande de Domingo, Marta | | Departamento | Medicina y Especialidades Médicas | | Director/a | García Suárez, Julio | | Directores/as | Montoto Otero, Carmen; Mateos Manteca, María Victoria | | Fecha de depósito | 09-10-2026 | | Periodo de exposición pública | 9 a 27 de octubre de 2026 | | Fecha de defensa | Sin especificar | | Modalidad | Presencial | | Programa | Ciencias de la Salud (RD 99/2011) | | Mención internacional | No | | Resumen | El mieloma múltiple (MM) continúa siendo una patología incurable, caracterizada por recaídas frecuentes. Aunque la duración del tratamiento (DoT) ha aumentado con la incorporación de nuevas terapias, su relevancia en la práctica clínica todavía no está claramente definida. La amiloidosis de cadena ligera (AL) presenta además retos diagnósticos y terapéuticos derivados de su heterogeneidad y de la escasa evidencia en vida real. El estudio DOrianT, multicéntrico, no intervencional y observacional, realizado en 14 centros españoles, reclutó pacientes adultos con MM, con recogida retrospectiva de datos de tratamiento y seguimiento prospectivo tras el reclutamiento. La DoT y la supervivencia libre de progresión (SLP) fueron los objetivos principales, mientras que el tiempo hasta el siguiente tratamiento (TTNT), las discontinuaciones y las tasas de respuesta se evaluaron como objetivos secundarios. Se analizó la estrategia de tratamiento en pacientes con MM, duración fija frente a duración continua, y los pacientes con amiloidosis AL y con ambas gammapatías se incluyeron como objetivos exploratorios.
Se reclutó un total de 232 pacientes (208 con MM, 14 con amiloidosis AL y 10 con ambas gammapatías). En MM, los regímenes continuos fueron los más utilizados (79,8%) y mostraron una DoT numéricamente superior a la de los tratamientos fijos, aunque sin diferencias estadísticamente significativas (percentil 25 [P25] de DoT: 12,5 meses frente a 13,1 meses; p=0,7227). Las tasas de interrupción del tratamiento fueron similares entre ambos grupos (33,0% en duración fija frente a 32,9% en continua), siendo la progresión de la enfermedad la causa principal. Además, las líneas posteriores de tratamiento se asociaron con una menor DoT (P25 de DoT: 15,9 meses en 1L; 9,5 meses en 2L; 11,4 meses en 3L; 8,7 meses en 4L; p<0,0001). Entre los pacientes con amiloidosis AL, el 85,7% recibió regímenes de duración fija.
La conclusión principal fue que, en los pacientes con MM, la estrategia de tratamiento con duración fija o continua no impactó de manera significativa en la DoT, la SLP ni el TTNT. |
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