| Tesis Doctorales de la Universidad de Alcalá |
| EFICACIA DE LA AZACITIDINA VERSUS TRATAMIENTO DE SOPORTE EN LOS PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE BAJO RIESGO | | Autor/a | Gil Pérez, Ángela | | Departamento | Medicina y Especialidades Médicas | | Director/a | de Miguel Llorente, María Dunia | | Fecha de defensa | 22-06-2023 | | Calificación | Sobresaliente cum laude | | Programa | Ciencias de la Salud (RD 99/2011) | | Mención internacional | No | | Resumen | El pilar fundamental terapéutico de los SMD-BR es el soporte con agentes estimuladores de la eritropoyetina (AEE) y las transfusiones. Sin embargo, la respuesta a los primeros es finita en el tiempo y las transfusiones asocian toxicidad. Azacitidina (Aza) es una opción en estos pacientes, aunque su uso no está aprobado en Europa. Se diseñó este estudio retrospectivo multicéntrico para comparar el uso de Aza vs soporte (AEE ± transfusiones) en pacientes con SMD-BR según IPSS (riesgo bajo e intermedio-1) y R-IPSS (riesgo muy bajo, bajo e intermedio). El objetivo principal era ver si con Aza se alcanzaban mejores respuestas, especialmente independencia transfusional (IT). Se incluyeron 85 pacientes en el brazo de soporte y 40 en el brazo de Aza. Se observó una mayor IT con Aza (44,4% vs 19,2%, p< 0,05), con una HI-E de 56,8% vs 66,3% (p= 0,32), HI-N 60% vs 25% (p= 0,14) y HI-P 60% vs 8,3% (p< 0,05), en Aza y soporte, respectivamente. En el brazo de Aza se obtuvo un 16,7% de respuestas citogenéticas y un 20% de respuestas completas, con soporte ninguna. La evolución a SMD-AR o LMA fue de 4,7% tras una mediana de seguimiento de 4,4 años en el brazo de soporte vs un 22,5% tras una mediana de 3 años en Aza (p< 0,05). La supervivencia global fue inferior en el brazo de Aza que en soporte (3,7 vs 13,2 años, respectivamente, p< 0,05). Tanto el uso de Aza como la edad fueron las dos únicas variables que de forma independiente asociaban mayor mortalidad. En cuanto a la toxicidad, en el brazo de soporte se reportó un 3,5% y con Aza un 82,5%, siendo en este último las citopenias y las infecciones con ingreso hospitalario los más frecuentes (75% y 60%, respectivamente). Por lo tanto, con Aza las respuestas son ligeramente superiores, pero no consigue frenar la evolución de la enfermedad, además de asociar mayor toxicidad y mortalidad en comparación con el soporte en los pacientes con SMD-BR. |
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